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Description: GJ-103 is an active analogue of the read-through compound GJ072. Chemical-induced read through of premature stop codons might be exploited as a potential treatment strategy for genetic disorders caused by nonsense mutations.
References: Du L, Jung ME, Damoiseaux R, Completo G, Fike F, Ku JM, Nahas S, Piao C, Hu H, Gatti RA. A new series of small molecular weight compounds induce read through ofall three types of nonsense mutations in the ATM gene. Mol Ther. 2013Sep; 21(9):1653-60. doi: 10.1038/mt.2013.150. Epub 2013 Jun 18. PubMed PMID:23774824; PubMed Central PMCID: PMC3776636.
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