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Description: Ivacaftor (also known as VX-770; trade name: KALYDECO and Symdeko) is a potent and orally bioactive potentiator of CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) targeting G551D-CFTR and F508del-CFTR with EC50 of 100 nM and 25 nM in fisher rat thyroid cells, respectively. Ivacaftor is a drug used for the treatment of cystic fibrosis in people with certain mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene, who account for 4–5% cases of cystic fibrosis.
References: Proc Natl Acad Sci U S A. 2009 Nov 3; 106(44):18825-30.
Related CAS#: 1134822-09-5 (Ivacaftor benzenesulfonate); 873054-44-5 (free)
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